近日，達爾文起點（北京）生物制藥有限責任公司（達爾文細胞生物子公司）自主研發(fā)的1類生物新藥“注射用經(jīng)應激誘導的間充質(zhì)干細胞衍生物”（研發(fā)代碼：ALT001）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗申請受理，適應癥為肌萎縮側(cè)索硬化（下稱“ALS”，俗稱“漸凍癥”）。

這是全球首款基于“間充質(zhì)干細胞應激誘導技術（ECIWEP）”平臺的新藥， ECIWEP技術將干細胞從“活細胞移植”轉(zhuǎn)向定向誘導“分泌型蛋白藥物”，差異于干細胞、外泌體類產(chǎn)品，解決了規(guī)�；�生產(chǎn)、療效個體差異大、免疫原性高等痛點；加速了細胞療法的臨床普及，推動了無細胞治療產(chǎn)業(yè)化。

ALT001的核心技術源于達爾文生物自主開發(fā)的“間充質(zhì)干（基質(zhì)）細胞應激誘導技術（ECIWEP）”平臺——通過模擬細胞“應激狀態(tài)”，誘導間充質(zhì)干細胞分泌具有生物活性的蛋白聚合物，再經(jīng)純化提取制備成“無細胞”“非外泌體”的注射用凍干制劑。與傳統(tǒng)干細胞治療相比，其優(yōu)勢顯著：

達爾文生物針對神經(jīng)退行疾病領域，構(gòu)建了包含凍干粉、鼻噴劑及微針制劑等多種劑型的產(chǎn)品管線，以適配不同臨床場景的給藥需求。該公司采取分階段推進策略：率先推進ALT001用于ALS的I期臨床試驗，并計劃進一步拓展至腦卒中、創(chuàng)傷性腦損傷及嵴髓損傷等適應癥。同時，還布局了ALT002鼻噴劑用于自閉癥治療，以及ALT003微針劑用于面神經(jīng)病變，逐步形成對神經(jīng)系統(tǒng)疾病的全面覆蓋的新藥開發(fā)能力。

截至目前，達爾文生物共布局40多項專利，從干細胞應激誘導技術（提取物制備、活性檢測等）、化合物工具藥（包括分型II/III/IV化合物用于應激誘導等）到疾病治療應用（腦卒中、阿爾茨海默癥（AD）等）多維度布局，構(gòu)建了ECIWEP平臺的核心知識產(chǎn)權壁壘，為管線研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化提供了底層技術支撐。

從A輪至C輪，達爾文生物已累計獲得超過5億元人民幣融資。資本對其基于干細胞衍生物的創(chuàng)新藥物技術路線及產(chǎn)業(yè)化前景充滿信心。

目前針對ALS、AD等神經(jīng)退行性疾病的治療手段大多僅能延緩病情進展，而ALT001憑借其“多靶點修復神經(jīng)網(wǎng)絡”的創(chuàng)新機制，有望為患者實現(xiàn)“逆轉(zhuǎn)神經(jīng)損傷”提供新的可能。這一突破不僅代表著治療理念的重要轉(zhuǎn)變，也彰顯了中國生物科技企業(yè)在難治性疾病領域的探索正逐步走向深入。期待達爾文生物及其管線成果能為神經(jīng)退行性治療領域帶來新的曙光，也拭目以待中國創(chuàng)新藥在這一賽道實現(xiàn)更多全球影響力的臨床突破。

       原文標題 : 推動無細胞治療產(chǎn)業(yè)化，達爾文生物再進一步